Медикал Бест

Клинические испытания нового метода генной терапии привели к значительному улучшению состояния ВИЧ-инфицированных пациентов, которым уже не помогали антиретровирусные препараты.

В течение 9 месяцев после начала эксперимента у 5 участвовавших в нем добровольцев наблюдалась стабилизация вирусной нагрузки (концентрации частиц вируса в крови), а у одного из них она резко снизилась. Кроме того, у четырех участников было отмечено восстановление пораженных ВИЧ-инфекцией функций иммунной системы.

В эксперименте, проведенном сотрудниками Медицинской школы Университета Пенсильвании, использовался генетически модифицированный вирус иммунодефицита человека. В геном вируса был введен так называемый «антисмысловый» фрагмент, представляющий собой зеркальную копию гена, несущего информацию о структуре белковой оболочки «нормальной» формы вируса.

Т-лимфоциты, выделенные из крови пациентов, в лабораторных условиях инфицировались измененным вирусом, а затем вновь вводились в организм.

Про попадании в клетку, вирус, несущий атисмысловый ген, встраивался в ее ДНК. Затем, при попытке «настоящего» вируса инфицировать клетку, встроенный ген прерывал процесс его репликации.

По словам одного из ведущих авторов исследования Карла Джуна, достигнутый в ходе эксперимента благотворный эффект стал приятным сюрпризом для ученых, поскольку их первоначальной задачей было лишь подтверждение безопасности и переносимости генной терапии с использованием лентивирусов, к которым относится и вирус иммунодефицита человека.

Использование лентивирусов в качестве переносчиков (векторов) генетической информации – перспективное направление генной терапии. В отличие от других разновидностей вирусов, например, от аденовирусов, лентивирусы быстрее внедряются в самые различные разновидности клеток организма и дольше функционируют в них.

В настоящее время сотрудники Университета Пенсильвании готовятся к новой, расширенной фазе клинических испытаний нового метода лечения ВИЧ-инфекции. В новом эксперименте будет задействовано большее число ВИЧ-инфицированных добровольцев, причем к исследованию впервые будут допущены относительно благополучные пациенты, которым по-прежнему помогает антиретровирусная терапия. В отличие от первой фазы, добровольцам будет проведена не одна, а несколько трансфузий модифицированных Т-лимфоцитов. Ученые не исключают, что новый метод лечения поможет больным отказаться от приема антиретровирусных препаратов, длительное воздействие которых связано со значительными побочными эффектами.

Источник: